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IL NOSTRO FUTURO...LA RICERCA

La ricerca di base
• Agli studi sulla terapia genica è affidato l’ancora arduo compito di trasferire alle cellule epiteliali del malato copie di gene normale atte a produrre in sufficiente quantità la proteina CFTR normale.
Il grosso del lavoro è ancora a livello preclinico, in laboratorio, su modelli animali; ma si vanno acquisendo conoscenze sempre più preziose sull’efficienza del trasferimento genico e sulla sicurezza per l’organismo. Si sta così preparando la strada per la sperimentazione sull’uomo, che nei primi tentativi ha dato sinora risultati molto parziali
• Vi sono prospettive attraenti per compensare la proteina carente o difettosa sia attraverso una maggiore stabilizzazione o stimolazione, sia attraverso l’attivazione di proteine o di funzioni proteiche collaterali ed affini.

La ricerca clinica
• Si stanno delineando molecole atte a modificare la struttura tenace e vischiosa delle secrezioni bronchiali.
• Le conoscenze recenti sui meccanismi naturali di difesa contro l’aggressione di specifici batteri, legati alla proteina CFTR, lasciano sperare nuove possibililità terapeutiche o preventive sulle infezioni polmonari.
• L’infiammazione polmonare è un campo che attrae l’interesse di un sempre maggior numero di studiosi, da cui si attendono segnali di pratica applicazione.

 

La ricerca assistenziale
• Vi è forte bisogno di riesaminare le cure di oggi, utilizzandole al meglio, razionalizzandole al massimo, in un equilibrio di compatibilità tra il curare e il non far male, tra il curare e il rendere le cure accettabili.
• Vi è anche bisogno di studiare soluzioni assistenziali e organizzative che permettano al malato di gestire a casa propria il trattamento, con il supporto dei medici e dei servizi sanitari territoriali.